基因组编辑，尤其是CRISPR/Cas9基因组编辑系统被Science评为2015年度十大科学突破，在全球范围内引起了极大关注。该技术的迅猛发展为改善人类健康提供了更加有效的新策略。但是，基因编辑技术的进步也伴随着潜在的问题，如在治愈疾病甚至预防自身及后代疾病的同时如何减少与健康需求无关的基因或性状的改变。基因编辑技术已应用于人体细胞编辑研究，其生物医学突破与技术及伦理风险并存。生物医学和伦理方面的深入研究和风险监管旨在促进基因编辑技术，认真审查该技术引发的科学、伦理和社会问题，并评估有关部门在确保其健康有序发展及应用方面的监管能力。

目录
摘要 1
基因组编辑的应用和政策问题概述 1
人类基因组编辑的应用 3
人类基因组编辑监管原则 7
建议 8
1 引言 10
研究背景 12
背景 14
研究方法 18
报告结构 18
2 人类基因组编辑的监督体系和总体监管原则 20
人类基因组编辑监管原则 20
美国对基因疗法的监管 23
其他国家的监管机制 39
结论和建议 39
3 利用基因组编辑进行基础研究 42
基因组编辑基本工具 42
基因组编辑技术的快速发展 47
基础实验室研究可增进人类对人体细胞和组织的认识 48
基础实验室研究可增进人类对哺乳动物生殖和发育过程的认识 49
基础研究中的伦理和监管问题 56
结论和建议 57
4 体细胞基因组编辑 58
背景 58
基因组编辑相对于传统基因疗法和早期方法的优势 60
用于核酸酶基因组编辑的同源和非同源修复方法 63
体细胞基因组编辑在人类领域的应用潜力 63
与基因组编辑策略的设计和应用相关的科学和技术因素 65
体细胞基因组编辑带来的伦理和监管问题 72
结论和建议 76
5 可遗传的基因组编辑 78
潜在的应用方法和替代方案 79
科学和技术问题 81
编辑生殖细胞以校正致病特征的伦理道德与监管问题 84
监管法规 92
结论和建议 95
6 增效 98
人类基因变异与“正常”和“自然”的定义 98
了解公众对增效手段的态度 100
划定界线：治疗与增效 103
生殖细胞（可遗传）基因组编辑和增效 111
结论和建议 116
7 公众参与 118
公众参与：广泛概念 120
美国的做法 122
公众参与活动的经验总结 126
展望未来 127
结论和建议 128
8 原则和建议综述 130
人类基因组编辑治理的总体原则 130
现有美国监督机制用于人类基因组编辑 131
参考文献 140
附录A 基因组编辑的基础科学 163
附录B 国际研究监管制度 197
附录C 数据来源和方法 206
附录D 委员会成员履历 210
附录E 术语表 219